藥物研發(fā)進(jìn)展

1. 一次治療5年有效，F(xiàn)DA批準(zhǔn)直接注入大腦的基因療法

11月14日，PTC Therapeutics宣布，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)基因療法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治療芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）的兒童和成人患者，無(wú)論他們的疾病嚴(yán)重程度為何。根據(jù)新聞稿，這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)直接注射到大腦的基因療法。AADCD是一種致病率極高且會(huì)縮短壽命的罕見(jiàn)遺傳性疾病?；颊哂捎诰幋aAADC酶的DDC基因出現(xiàn)變異，導(dǎo)致AADC酶功能缺失，因此患者無(wú)法合成多巴胺，而多巴胺是運(yùn)動(dòng)功能所必需的神經(jīng)遞質(zhì)。Kebilidi是一種基于腺相關(guān)病毒2（AAV2）載體的基因療法，旨在通過(guò)一次性治療，將功能正常的DDC基因直接遞送到大腦的殼核中，提高AADC酶的水平并恢復(fù)多巴胺的生產(chǎn)。該療法通過(guò)立體定向神經(jīng)外科手術(shù)直接施用于大腦殼核。臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，患者在接受該基因治療后，多巴胺會(huì)從頭合成，隨后逐漸獲得運(yùn)動(dòng)發(fā)育里程碑。2022年，它首次獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)上市（商品名Upstaza）。

2. 復(fù)星醫(yī)藥引進(jìn)，帕金森病新藥在中國(guó)申報(bào)上市

11月14日，CDE官網(wǎng)最新公示，復(fù)星醫(yī)藥和Bial-Portela & Ca公司共同申報(bào)的5.1類(lèi)新藥奧吡卡朋膠囊的上市申請(qǐng)獲得受理。公開(kāi)資料顯示，這是復(fù)星醫(yī)藥引進(jìn)的治療原發(fā)性帕金森病的新藥Opicapone膠囊，為新一代的兒茶酚-氧位-甲基轉(zhuǎn)移酶抑制劑（COMT）抑制劑。公開(kāi)資料顯示，奧吡卡朋自2016年在歐盟首次獲批上市，作為左旋多巴/多巴脫羧酶抑制劑（DDCIs）制劑的輔助療法，用于帕金森病和劑量末運(yùn)動(dòng)波動(dòng)不能穩(wěn)定的成年帕金森病患者，一天口服一次即可實(shí)現(xiàn)持續(xù)抑制；2020年，奧吡卡朋獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。根據(jù)FDA批準(zhǔn)時(shí)的相關(guān)新聞稿，奧吡卡朋的獲批是基于38項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)的支持，其中包括2項(xiàng)3期臨床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），有超過(guò)1000名帕金森病患者接受該產(chǎn)品的治療。

3. 吉利德長(zhǎng)效HIV療法上市申請(qǐng)即將遞交

11月14日，吉利德科學(xué)公布其每半年注射一次的艾滋病毒衣殼抑制劑lenacapavir用于預(yù)防艾滋病毒（HIV）感染的第二項(xiàng)關(guān)鍵3期試驗(yàn)PURPOSE 2的全部結(jié)果。PURPOSE 2是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心的3期研究，旨在評(píng)估在3271名受試者中，與背景艾滋病毒發(fā)病率（bHIV）和每日一次口服療法Truvada相比，每年兩次皮下注射lenacapavir作為PrEP療法的安全性和有效性。分析顯示，接受lenacapavir的受試者中，高達(dá)99.9%未感染艾滋病毒，且其預(yù)防艾滋病毒感染的效果，優(yōu)于現(xiàn)有每日一次口服療法。詳細(xì)數(shù)據(jù)公布于艾滋病毒感染藥物治療國(guó)際大會(huì)，并將發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。上個(gè)月，美國(guó)FDA授予lenacapavir用于艾滋病毒感染暴露前預(yù)防（PrEP）的突破性療法認(rèn)定。該公司預(yù)計(jì)在今年年底前開(kāi)始lenacapavir用于PrEP的一系列全球監(jiān)管申請(qǐng)。

4. 禮來(lái)公布替爾泊肽新3期臨床試驗(yàn)結(jié)果，糖尿病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低94%

11月13日，禮來(lái)公布替爾泊肽治療糖尿病前期合并肥胖或超重人群三期臨床SURMOUNT-1的最新隨訪數(shù)據(jù)，隨訪時(shí)間長(zhǎng)達(dá)3年（176周），數(shù)據(jù)同時(shí)發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)期刊上。經(jīng)過(guò)176周治療，替爾泊肽治療組和安慰劑對(duì)照組進(jìn)展到二型糖尿病患者的比例分別為1.2%、12.6%，進(jìn)展到二型糖尿病的風(fēng)險(xiǎn)降低94%。停藥17周后，進(jìn)展到二型糖尿病的比例分別為2.4%、13.7%，進(jìn)展到二型糖尿病的風(fēng)險(xiǎn)降低88%。停藥后，進(jìn)展到二型糖尿病的患者比例增加較快，說(shuō)明延緩疾病進(jìn)展但可能未從根本上逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程。盡管如此，對(duì)于延緩二型糖尿病進(jìn)展仍然意義重大。體重方面，安慰劑組、5mg、10mg、15mg替爾泊肽治療組減重幅度分別為1.3%、12.3%、18.7%、19.7%。

5. 宜聯(lián)生物啟動(dòng)B7-H3 ADC小細(xì)胞肺癌3期臨床

11月14日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，宜聯(lián)生物啟動(dòng)了一項(xiàng)評(píng)估注射用B7-H3 ADC藥物YL201對(duì)比注射用鹽酸托泊替康在復(fù)發(fā)性小細(xì)胞肺癌（SCLC）患者中的有效性和安全性的多中心、隨機(jī)對(duì)照、開(kāi)放標(biāo)簽的III期研究，主要終點(diǎn)為OS。宜聯(lián)生物的YL201是全球研發(fā)進(jìn)度排名第三的抗B7-H3 ADC藥物，默沙東/第一三共的Ifinatamab Deruxtecan、翰森/GSK的HS-20093在今年更早些時(shí)候進(jìn)入了III期臨床階段。這三款B7-H3 ADC在適應(yīng)癥上的布局雖然略有不同，但都在SCLC領(lǐng)域率先開(kāi)啟了III期臨床研究。

6. 加科思啟動(dòng)pan-KRAS抑制劑首個(gè)臨床研究

近日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，加科思登記了一項(xiàng)評(píng)估JAB-23E73用于KRAS基因改變的晚期實(shí)體瘤的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)以及初步抗腫瘤活性的多中心、開(kāi)放性I/IIa期研究。這是關(guān)于該藥的首個(gè)臨床試驗(yàn)。JAB-23E73可同時(shí)抑制活性及非活性狀態(tài)的KRAS，對(duì)HRAS、NRAS無(wú)明顯抑制。作為口服KRAS抑制劑，JAB-23E73的臨床前數(shù)據(jù)展現(xiàn)了良好的藥代動(dòng)力學(xué)特性。加科思已在KRAS抑制劑研發(fā)方面廣泛布局，除了JAB-23E73外還有兩款候選藥物，分別是KRAS G12C抑制劑戈來(lái)雷塞和KRAS G12D 抑制劑JAB-22000。

行業(yè)資訊

1. 近6億美元首付款！默沙東引進(jìn)國(guó)產(chǎn)PD-1/VEGF雙抗

11月14日，默沙東與禮新醫(yī)藥共同宣布，默沙東已協(xié)議獲得禮新醫(yī)藥新型在研PD-1/VEGF雙特異性抗體LM-299的全球開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化獨(dú)家許可。根據(jù)協(xié)議條款，禮新醫(yī)藥將獲得5.88億美元的首付款?；贚M-299多項(xiàng)適應(yīng)證的技術(shù)轉(zhuǎn)讓、開(kāi)發(fā)、獲批和商業(yè)化進(jìn)展，禮新醫(yī)藥還將獲得最高27億美元的里程碑付款。LM-299采用差異化分子設(shè)計(jì)，由一個(gè)抗VEGF抗體連接2個(gè)C端單域抗PD-1抗體。LM-299的I期臨床試驗(yàn)正在中國(guó)招募受試患者。

2. Metsera完成2.15億美元B輪融資，加速下一代肥胖和代謝疾病藥物開(kāi)發(fā)

11月14日，Metsera公司宣布完成2.15億美元的B輪融資。獲得資金將用于加速其下一代肥胖和代謝疾病治療藥物的開(kāi)發(fā)。該公司正在開(kāi)展超長(zhǎng)效、注射型GLP-1受體激動(dòng)劑的2期臨床試驗(yàn)。Metsera最近公布了其GLP-1受體激動(dòng)劑MET-097i在1/2期臨床試驗(yàn)中顯著且持久的體重減輕效果。作為一種潛在每月注射一次的GLP-1受體激動(dòng)劑，MET-097i采用Metsera的HALO脂質(zhì)化平臺(tái)設(shè)計(jì)。在試驗(yàn)第36天，MET-097i組相較于基線實(shí)現(xiàn)了7.5%的體重減輕，該藥物半衰期達(dá)到380小時(shí)?；谶@些積極的臨床數(shù)據(jù)，Metsera已啟動(dòng)了對(duì)肥胖和超重人群的2期臨床試驗(yàn)，初步數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2025年上半年公布。此前公布的1/2期臨床試驗(yàn)的13周隨機(jī)擴(kuò)展試驗(yàn)也在進(jìn)行中。如果這些試驗(yàn)成功，Metsera計(jì)劃隨后啟動(dòng)MET-097i的3期臨床試驗(yàn)。

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網(wǎng)址: 2024年11月15日全球新藥進(jìn)展早知道 http://www.gysdgmq.cn/newsview466127.html