引言：直面“絕癥之王”的科學(xué)挑戰(zhàn)

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS,俗稱“漸凍癥”),是一種致死性的神經(jīng)退行性疾病。其病理特征為大腦和脊髓中的上、下運動神經(jīng)元進行性丟失,導(dǎo)致患者肌肉萎縮、無力,最終因呼吸衰竭死亡。目前,ALS被公認(rèn)為全球最難攻克的疾病之一,患者中位生存期通常為3-5年。

在這一嚴(yán)峻的臨床未滿足需求背景下,2025年,中國生物醫(yī)藥企業(yè)士澤生物自主研發(fā)的異體通用型誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)衍生神經(jīng)前體細(xì)胞注射液(XS228),相繼獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的臨床試驗許可(IND),并順利完成首例患者給藥。這一進展標(biāo)志著中國在iPSC衍生細(xì)胞藥物治療神經(jīng)系統(tǒng)重大疾病領(lǐng)域,正式進入全球第一梯隊,并使該方案有望成為ALS治療領(lǐng)域同類首創(chuàng)(First-in-Class)的突破性藥物。

里程碑：中美雙報雙批與全球化臨床啟動

XS228的研發(fā)進程展現(xiàn)了高效的全球化開發(fā)策略,短短數(shù)年間完成了從概念驗證到注冊臨床的關(guān)鍵跨越:

第一階段：監(jiān)管認(rèn)可與孤兒藥資格

2023年11月：XS228獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)。這是全球首個獲此認(rèn)定的用于治療ALS的iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品。該認(rèn)定意味著產(chǎn)品在上市后享有7年市場獨占權(quán),并可享受研發(fā)稅費減免及加速審評等政策支持。

第二階段：中美雙批,同步推進

2025年2月(美國)：XS228正式獲得FDA臨床試驗許可(IND),獲準(zhǔn)在美國開展注冊性臨床試驗。2025年5月(中國)：XS228獲得中國NMPA臨床試驗許可(IND)。值得注意的是,該申請以“零發(fā)補”形式一次性獲批,彰顯了監(jiān)管機構(gòu)對其藥學(xué)數(shù)據(jù)(CMC)及臨床前安全性數(shù)據(jù)的高度認(rèn)可。同一款中國原研細(xì)胞藥物,在中美兩大全球最嚴(yán)格的監(jiān)管市場同步獲得準(zhǔn)入,驗證了其技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌,為未來數(shù)據(jù)的全球互認(rèn)奠定了基礎(chǔ)。

第三階段：注冊臨床啟動與首例給藥

前期探索(IIT):士澤生物聯(lián)合上海市東方醫(yī)院等中心,完成了研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT)。隨訪數(shù)據(jù)顯示,XS228在ALS患者中表現(xiàn)出良好的安全性,并初步提示出延緩疾病進展的潛在療效,為注冊臨床試驗提供了關(guān)鍵的概念驗證。

注冊臨床(IND)：2025年9月,由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭,樊東升教授擔(dān)任主要研究者(PI)的XS228治療ALS的多中心、隨機、對照I/II期注冊臨床試驗正式啟動,并完成全球首例受試者給藥。

定義全球新標(biāo)桿

在全球iPSC藥物研發(fā)競賽中,XS228憑借以下三項核心指標(biāo)確立了其領(lǐng)先地位：

理性展望：挑戰(zhàn)與未來

盡管進展令人振奮,但科學(xué)界仍需保持審慎樂觀。XS228目前處于I/II期臨床試驗階段,主要目標(biāo)是評估安全性、耐受性及初步有效性。細(xì)胞治療作為“活體藥物”,仍面臨諸多挑戰(zhàn)：

· 長期安全性：需長期隨訪以排除致瘤性、異位分化等潛在風(fēng)險。

· 療效確證：需在更大樣本量的隨機對照試驗中,驗證其對ALSFRS-R評分(肌萎縮側(cè)索硬化功能評分)及生存期的改善是否具有統(tǒng)計學(xué)顯著性。

· 規(guī)?；a(chǎn)：如何保持異體通用型細(xì)胞在不同批次間的質(zhì)量均一性,仍是產(chǎn)業(yè)化關(guān)鍵。

目前,該臨床試驗正在招募受試者(入組標(biāo)準(zhǔn)包括：18-75歲,確診ALS,病程≤24個月,用力肺活量FVC%≥70%等(詳見士澤生物公眾號,臨床招募中漸凍癥相關(guān)信息)。

XS228的全球化推進,不僅是中國生物醫(yī)藥原始創(chuàng)新能力的有力佐證,更展示了中國在解決全球性醫(yī)學(xué)難題中的擔(dān)當(dāng)。從中美雙批的監(jiān)管突破,到頂尖臨床中心(北京大學(xué)第三醫(yī)院)與科學(xué)家團隊的緊密協(xié)作,再到患者群體的積極參與,多方力量正共同推動這場針對“絕癥之王”的攻堅戰(zhàn)役。對于數(shù)以萬計的漸凍癥患者而言,每一項嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)進展,都是黑暗中的一束光。XS228的旅程才剛剛開始,但它已清晰地指明了一個方向:通過再生醫(yī)學(xué)的力量,讓“凍結(jié)”的生命重新煥發(fā)可能。

免責(zé)聲明：本文所述內(nèi)容基于公開資料,細(xì)胞治療存在個體差異及潛在風(fēng)險,相關(guān)藥物尚未獲批上市,請在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下參與正規(guī)臨床試驗。本文不構(gòu)成任何醫(yī)療建議或投資推薦。

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