2022年12月9日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- Akero Therapeutics,Inc. 2022年12月08日宣布Efruxifermin（EFX）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的突破性療法認(rèn)定，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

NASH（非酒精性脂肪性肝炎）是NAFLD（非酒精性脂肪性肝病）的一種嚴(yán)重形式，估計影響1700萬美國人。NASH的特征是肝臟脂肪過度蓄積，導(dǎo)致肝細(xì)胞應(yīng)激和損傷，導(dǎo)致炎癥和纖維化，可進展為肝硬化、肝衰竭、癌癥并最終死亡。目前尚無獲批用于治療該疾病的治療方法，NASH是美國和歐洲肝移植和肝癌增長最快的原因。

FDA的突破性療法認(rèn)定是基于HARMONY于9月發(fā)布的主要數(shù)據(jù)，HARMONY是一項在活檢確診的肝硬化前NASH、纖維化2期或3期（F2～F3）患者中開展的EFX 2b期研究。該研究符合其主要和次要組織學(xué)終點，選擇這些終點以匹配FDA接受的注冊試驗終點。

在HARMONY中，Akero觀察到50 mg和28 mg EFX均使肝纖維化至少改善一個階段，第24周時NASH未惡化（分別為41%和39%），而安慰劑組為20%。

除達到該主要終點外，研究還達到兩個關(guān)鍵次要終點，50 mg和28 mg治療組分別有76%和47%的患者達到NASH緩解且無纖維化惡化，而安慰劑組為15%。

此外，50 mg和28 mg治療組分別有41%和29%的患者達到纖維化和NASH緩解至少一期改善，而安慰劑組為5%。

Efruxifermin(EFX)，以前稱為AKR-001，是Akero的NASH先導(dǎo)候選產(chǎn)品

Efruxifermin(EFX)是通過模仿天然FGF21的生物活性譜設(shè)計而成，融合Fc延長半衰期，同時替換了FGF21序列中的某些氨基酸；FGF21是一種負(fù)責(zé)緩解細(xì)胞應(yīng)激和改善代謝調(diào)節(jié)的激素。半衰期達到3-4天，可以實現(xiàn)每周1次或每2周1次皮下注射給藥。迄今為止在臨床試驗中通常耐受良好。

目前正在進行的2b期HARMONY研究中進行評估。EFX旨在逆轉(zhuǎn)纖維化，減少肝臟脂肪和炎癥，增加胰島素敏感性，改善脂蛋白。這種整體方法有可能解決NASH復(fù)雜的多系統(tǒng)疾病狀態(tài)，包括改善與心血管疾病相關(guān)的脂蛋白風(fēng)險因素-NASH患者的主要死亡原因。

2021年10月19日美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其研究efruxifermin（EFX）治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的先導(dǎo)項目快速通道資格。

?Akero Therapeutics,Inc.是一家處于臨床階段的公司，為患有嚴(yán)重代謝性疾病且醫(yī)療需求未得到滿足的患者開發(fā)治療藥物。Akero總裁兼首席執(zhí)行官Andrew Cheng醫(yī)學(xué)博士說：“隨著NASH的全球患病率持續(xù)上升，我們比以往任何時候都更加致力于開發(fā)能夠全面治療NASH并迅速逆轉(zhuǎn)纖維化的療法。這一認(rèn)定對Akero和NASH社區(qū)來說是一個重要的里程碑，因為我們將繼續(xù)評估EFX作為一種潛在的基礎(chǔ)單一療法?！?/p>

圖片來源：（已獲授權(quán)）香港邁極康醫(yī)療中心

參考資料：Efruxifermin Granted FDA Breakthrough Therapy Designation for NASH

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