每年2月的最后一天是“國際罕見病日”。今年，由人民日報健康客戶端與阿斯利康聯(lián)合主辦的 “以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見新生，重塑社會棟梁”——2026國際罕見病日公益演講主題活動在人民日報社舉行?；顒訁R聚了多方力量，包括患者及患者組織代表、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)專家、臨床專家以及產(chǎn)業(yè)界代表等。各位嘉賓通過跨界公益演講的形式，從不同視角呼吁社會各界持續(xù)關(guān)注罕見病群體，共同推動診療水平提升和保障體系完善。以科學(xué)之力，為罕見病患者點(diǎn)亮希望之光，助力他們重返社會、成長為社會的棟梁力量。

在我國，罕見病患者已超2000萬，構(gòu)成了一個不可忽視的群體。在全球所有已知的罕見病中，存在有效治療手段的僅約5%。而診療過程中，42%的患者經(jīng)歷過誤診，平均確診時間為4.26年，這更加重了患者的診療負(fù)擔(dān)。罕見病帶來疾病負(fù)擔(dān)遠(yuǎn)高于常見疾病，因病致貧率超過了35%。同時，對患者家庭和社會而言，罕見病導(dǎo)致的肢體殘疾、心理折磨、自理能力喪失，阻礙了患者回歸社會，這也導(dǎo)致整個家庭需要承擔(dān)無休止的照料責(zé)任與精神壓力。這一問題不僅關(guān)乎患者福祉，更是影響社會公平與穩(wěn)定的潛在因素，也凸顯了當(dāng)前醫(yī)療衛(wèi)生體系中亟待填補(bǔ)的保障缺口。

為此，世界衛(wèi)生組織于2025年第一次將罕見病列為全球衛(wèi)生公平和包容的優(yōu)先事項(xiàng)，敦促各成員國制定國家罕見病健康計(jì)劃，內(nèi)容包括提升診斷水平、提供可負(fù)擔(dān)的治療，以及出臺更多支持研究和創(chuàng)新的政策。在中國，罕見病也獲得了社會的高度重視，不斷完善診療與保障體系，推動創(chuàng)新藥物的加速審批與落地。這些系統(tǒng)性的進(jìn)步為罕見病患者帶來了實(shí)實(shí)在在的改變，然而，盡管我國在罕見病領(lǐng)域取得了顯著進(jìn)展，在可及性、可負(fù)擔(dān)性和長期保障機(jī)制等方面仍存在亟待補(bǔ)齊的短板。特別是在治療可及性不均、部分患者支付負(fù)擔(dān)仍然沉重等方面，仍需要多方協(xié)力持續(xù)推進(jìn)。

本次國際罕見病日公益演講主題活動匯聚了專家、學(xué)者、主流媒體代表、企業(yè)代表以及患者及其組織代表等多元力量，旨在傳遞社會各方對于罕見病患者關(guān)懷與支持?；顒右詣?chuàng)新公益演講形式展開，聚焦多維視角——既有患者個人的真實(shí)故事，也有群體層面的堅(jiān)韌突破，更融合了產(chǎn)業(yè)、政策、醫(yī)學(xué)等不同領(lǐng)域的深度思考。

人民日報健康客戶端副總編王君平指出，媒體在罕見病事業(yè)中不僅是信息傳播者，更是共識凝聚與社會關(guān)注的推動者。近年來，隨著罕見病領(lǐng)域政策持續(xù)完善、創(chuàng)新藥物加速落地、患者診療水平顯著提升，媒體通過開設(shè)專門頻道、發(fā)布科普內(nèi)容和患者故事，積極提升公眾認(rèn)知、助力政策落地。展望未來，王君平希望媒體繼續(xù)發(fā)揮橋梁作用，匯聚社會多元力量，推動科學(xué)之光照亮罕見病患者人生，共同邁向“重塑社會棟梁”的美好愿景。

作為此次公益演講主題活動的首位演講嘉賓，1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）患者堂墨以自創(chuàng)詩歌開場，分享了自己從童年開始一路跨越生命難關(guān)的歷程。14歲時發(fā)現(xiàn)體內(nèi)藏著一些特殊的“疙瘩”，高中時這些逐漸長大的“疙瘩”開始壓迫神經(jīng)和肌肉，影響外觀。此時的他有幸加入臨床試驗(yàn)并接受治療，四個月后，瘤體逐漸縮小，身體狀態(tài)也明顯改善。這讓他可以在高三時通過國際生入學(xué)考試，拿到了香港中文大學(xué)的錄取通知書。如今堂墨已經(jīng)是一名大三學(xué)生，偶爾會參加一些業(yè)余的足球比賽。堂墨的經(jīng)歷充分展示了每一位罕見病患者都能以自己獨(dú)特的才華和潛在的創(chuàng)造力，成為大家眼中的“社會棟梁”。為此，他呼吁：“期待各界攜手，提供更多治療機(jī)會、理解與尊重，讓更多罕見病患者在社會中發(fā)光發(fā)熱，并幫助他人實(shí)現(xiàn)一些積極的改變?！?/p>

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會創(chuàng)始人、理事長王奕鷗女士表示，今天是病痛挑戰(zhàn)基金會成立十周年的日子，他們見證了許許多多罕見病患者，從生來罕見、到生而不凡的獨(dú)特生命力?，F(xiàn)場王奕鷗女士結(jié)合其個人經(jīng)歷及基金會、8772樂隊(duì)的故事，展現(xiàn)罕見病患者用生命力實(shí)現(xiàn)自我價值、融入社會的過程。她呼吁通過醫(yī)學(xué)進(jìn)步、政策保障和包容環(huán)境等多維支持，讓罕見病患者擁有選擇和成長的機(jī)會，助力他們跨越生存難關(guān)，創(chuàng)造屬于自己的“不凡“，成為建設(shè)更包容社會的“社會棟梁”之一。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長、國家兒童醫(yī)學(xué)中心主任、中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)會分會神經(jīng)學(xué)組組長王藝從事兒科臨床工作多年。王藝教授從臨床一線的真實(shí)患者故事出發(fā)，呈現(xiàn)罕見病讓一些患兒及其家庭的經(jīng)歷的生命不能承受之重。疾病讓很多罕見病兒童在花季之年就失去了成長的希望，讓他們的家庭陷入一場看不見終點(diǎn)的與疾病抗?fàn)幍暮緶?。為此，王藝教授呼吁進(jìn)一步完善產(chǎn)學(xué)研醫(yī)用多方協(xié)同體系，以創(chuàng)新力量點(diǎn)亮罕見新生，讓患兒從“被照護(hù)者”走向社會參與者與貢獻(xiàn)者。她強(qiáng)調(diào)，罕見病患者需要的不是同情，而是希望——來自科學(xué)、制度與社會每一份善意的托舉。

上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任長期專注于衛(wèi)生政策和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)。他指出：“罕見病藥品的價值，不僅有治療價值，還有社會價值。為此，國家出臺了一系列政策全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展，包括剛剛修訂的《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》對符合條件的罕見病治療用藥品，給予不超過7年的市場獨(dú)占期?！彼粲酰阂曰颊邽橹行?，建立健全保障體系。針對目前的保障缺口，通過設(shè)立國家級罕見病專項(xiàng)基金，精準(zhǔn)滿足患者診療與用藥的特殊需求，防范 “因病致貧、因病返貧”；又能激勵企業(yè)加大創(chuàng)新投入，打通 “研發(fā) - 臨床試驗(yàn) - 商業(yè)化應(yīng)用” 閉環(huán)。他強(qiáng)調(diào)，罕見病藥物投入是“健康中國”的長期投資，是增進(jìn)社會整體健康福祉的必要舉措。

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清女士強(qiáng)調(diào)：罕見病在全球和中國都存在巨大的未被滿足需求，罕見病創(chuàng)新對于推動“健康中國2030”愿景的戰(zhàn)略作用舉足輕重。她表示：“阿斯利康的目標(biāo)，絕不僅是引進(jìn)創(chuàng)新藥物，而是不斷推動更多罕見病疾病領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從0到1的系統(tǒng)性突破?！弊鳛樯罡币姴〉膭?chuàng)新藥企，阿斯利康將持續(xù)引入創(chuàng)新療法、推動診療建設(shè)、助力構(gòu)建罕見病創(chuàng)新生態(tài)和支付保障體系，以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見新生，重塑“社會棟梁”。

活動最后，所有嘉賓共同發(fā)起倡議——期待各方攜手，為罕見病患者點(diǎn)亮新生之路，讓每一份關(guān)愛與支持匯聚成改變的力量，幫助更多患者成長為社會的棟梁之材。

來源：大京新聞網(wǎng)

相關(guān)知識

國際罕見病日公益演講在京舉行：以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見新生，重塑社會棟梁
罕見病出生缺陷防控健康中國行公益活動在廣州啟動
京東健康超624萬元愛心款援助罕見病患者 醫(yī)務(wù)社工公益項(xiàng)目服務(wù)患者超2.3萬人次
罕見病
2.28國際罕見病日·直播預(yù)告
國際罕見病日
國際罕見病日系列科普
一等獎！罕見病脫口秀，以笑聲擁抱醫(yī)學(xué)科普，傳遞關(guān)愛
2·29國際罕見病日丨 “青春永駐”的罕見病與角落里的人
罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保之難

網(wǎng)址: 國際罕見病日公益演講在京舉行：以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見新生，重塑社會棟梁 http://www.gysdgmq.cn/newsview1907240.html