讀文獻(xiàn)：復(fù)旦華山團隊最新 Science，全球首次發(fā)現(xiàn)帕金森病新靶點，并篩選出潛在小分子藥物。

在帕金森病的病理過程中，α-突觸核蛋白扮演重要角色。這是一種在中樞神經(jīng)系統(tǒng)突觸前及核周表達(dá)的可溶性蛋白質(zhì)，通常以單體形式存在，但病理條件下會發(fā)生錯誤折疊，并聚集在一起形成纖維，破壞神經(jīng)元的正常功能并導(dǎo)致其死亡。

當(dāng)前藥物治療主要圍繞直接補充多巴胺、減少多巴胺的代謝、增加多巴胺利用效率，來緩解因為多巴胺能神經(jīng)元死亡導(dǎo)致的患者肢體癥狀，但不能阻斷疾病進(jìn)展。

復(fù)旦華山郁金泰教授團隊在 Science 發(fā)表最新研究，首次發(fā)現(xiàn)一種神經(jīng)元膜蛋白 FAM171A2，可以特異性結(jié)合病理性 α-突觸核蛋白，介導(dǎo)內(nèi)吞，從而導(dǎo)致神經(jīng)元死亡。

團隊還利用 AI 技術(shù) 從 7000 多種化合物中篩選出了一種潛在的小分子藥物 bemcentinib，可以阻斷 FAM171A2 與病理性 α-突觸核蛋白結(jié)合，成為潛在的帕金森病病因治療方案。

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