光明網訊（記者 雷渺鑫）“近年來，國家藥監(jiān)局以深化藥品審評審批制度改革為契機，努力加快了罕見病藥物上市，努力讓更多罕見病患者有藥可用?！痹?月5日國新辦舉行的“權威部門話開局”系列主題新聞發(fā)布會，國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果就國家藥監(jiān)局在鼓勵罕見病藥品的研發(fā)創(chuàng)新和生產供應方面相關舉措答記者問。

國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果（徐想 攝）圖源：國新網

黃果表示，一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發(fā)持續(xù)加速。2018年起，國家藥監(jiān)局就建立了專門通道，在審評審批環(huán)節(jié)，對包括罕見病用藥在內的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。根據上述政策，已有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進口上市。到2020年，進一步明確了優(yōu)先審評程序，將具有明顯臨床價值的罕見病新藥納入優(yōu)先審評審批程序。“目前，在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的?！?/p>

另一方面，加強技術指導，讓企業(yè)少走彎路。針對罕見病單病種發(fā)病率極低特點、藥物研究難度遠遠超過其他常見多發(fā)病的特殊性，國家藥監(jiān)局對治療罕見病的創(chuàng)新藥給予特殊政策傾斜，藥品審評機構對罕見病新藥實行早期介入、研審聯動、全程服務，組建專門的審評團隊跟進罕見病新藥的創(chuàng)新研發(fā)。允許企業(yè)滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環(huán)節(jié)，建立無縫銜接機制。這些做法，很大程度上提升了罕見病新藥研發(fā)的質量和效率。此外還制定了一系列技術指導原則，如《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術指導原則》等，指導企業(yè)結合罕見病特征，在確保嚴謹科學的基礎上，采用更加靈活的設計，充分利用有限的患者資源，獲取科學證據，推進臨床研發(fā)。

通過綜合政策，我國罕見病用藥上市數量和速度實現了“雙提升”。2018年以來，我國批準上市的進口和國產罕見病用藥已經達到了68個?！跋乱徊?，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)關注罕見病用藥需求，在確保上市藥品安全、有效、質量可控的基礎上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質量作出最大努力?！秉S果說。

來源：光明網

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