作為全球血液學(xué)領(lǐng)域的“風(fēng)向標(biāo)”之一，第67屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)近期在美國奧蘭多圓滿落幕。在這場國際學(xué)術(shù)盛宴中，中國血液研究力量與成果備受矚目。數(shù)據(jù)顯示，中國研究占總投稿數(shù)的11.9%，800余人的中國代表團(tuán)帶來90篇口頭報(bào)告和486篇壁報(bào)展示，研究數(shù)量穩(wěn)居全球第二。在新型小分子靶向治療等前沿應(yīng)用方向中，中國研究已呈現(xiàn)出從“跟跑”到部分“領(lǐng)跑”的跨越之勢。

血液腫瘤是一類起源于血液系統(tǒng)（如骨髓、淋巴組織）的惡性腫瘤，包括淋巴瘤、白血病和多發(fā)性骨髓瘤等多種疾病，多年來發(fā)病率一直居高不下。國家癌癥中心發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，2022年，我國淋巴瘤新發(fā)病例達(dá)8.52萬人，白血病新發(fā)病例達(dá)8.19萬人，成為公共健康的重大挑戰(zhàn)之一。為進(jìn)一步推動(dòng)診療發(fā)展，近年來中國血液研究者積極開展各類臨床轉(zhuǎn)化研究、探索型研究，并攜手百濟(jì)神州等創(chuàng)新藥企，加速推動(dòng)前沿療法的臨床應(yīng)用。在本屆ASH大會(huì)上，基于百濟(jì)神州血液腫瘤產(chǎn)品線的多項(xiàng)研究成果入選，引領(lǐng)著治療方案的進(jìn)步與革新。

關(guān)注臨床治療體驗(yàn)提升，助力患者高質(zhì)量生存

立足真實(shí)世界需求，中國血液領(lǐng)域研究正經(jīng)歷從“追隨熱點(diǎn)”到“解決臨床痛點(diǎn)”的理念升級(jí)，研究者主動(dòng)從患者多樣化的未滿足需求出發(fā)，將治療毒性、耐藥困境、生存質(zhì)量等實(shí)際問題轉(zhuǎn)化為科學(xué)探索，推動(dòng)研究范式向“以患者為中心”的高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)變。

以我國高發(fā)的淋巴瘤領(lǐng)域?yàn)槔?，中國研究者在本屆ASH大會(huì)公布的研究，為淋巴瘤診療帶來了令人振奮的進(jìn)展。天津醫(yī)科大學(xué)腫瘤醫(yī)院張會(huì)來教授團(tuán)隊(duì)針對(duì)初治套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，探索了全口服、無化療的靶向藥物聯(lián)合方案（索托克拉、澤布替尼及CD20單抗），初步結(jié)果取得了85%的完全緩解率，同時(shí)避免化療相關(guān)的毒副作用。張會(huì)來教授表示，該研究旨在解決包括高?；颊咴趦?nèi)的一線治療方案療效與安全性難以兼顧的臨床困境。通過將靶向協(xié)同機(jī)制轉(zhuǎn)化為臨床實(shí)踐，有望為患者提供更多高效低毒的治療選擇，也顯著改善了患者的治療體驗(yàn)與生存質(zhì)量。

兒童白血病也是臨床關(guān)注的重點(diǎn)領(lǐng)域之一。國家兒童醫(yī)學(xué)中心、北京兒童醫(yī)院張瑞東教授帶領(lǐng)的中國兒童白血?。–CLG）協(xié)作組帶來的一項(xiàng)研究，證實(shí)在中國中高危B-ALL兒童患者中采用低強(qiáng)度誘導(dǎo)化療后貝林妥歐單抗治療可實(shí)現(xiàn)高比率的深度分子學(xué)緩解且安全性良好。另一項(xiàng)針對(duì)接受貝林妥歐單抗一線治療的費(fèi)城染色體陰性（Ph-）B-ALL兒童患者報(bào)告的生活質(zhì)量（QoL），首次系統(tǒng)性證實(shí)與化療對(duì)比使用貝林妥歐單抗替代部分誘導(dǎo)治療或早期強(qiáng)化化療，可顯著改善兒童患者生活質(zhì)量，為中國兒童白血病治療方案的更新指引了新的方向。張瑞東教授指出：我們不僅追求治愈疾病，也關(guān)注治療過程本身的痛苦。新方案在提高療效的同時(shí)，顯著改善了患兒的生活質(zhì)量，真正實(shí)現(xiàn)了療效與人文關(guān)懷的統(tǒng)一。

隨著臨床研究的目光愈發(fā)聚焦于患者的整體治療體驗(yàn)，中國探索型臨床研究已正式邁入以患者獲益為核心價(jià)值的全新發(fā)展階段，通過持續(xù)優(yōu)化診療模式，助力全球患者提高生活質(zhì)量。

協(xié)同合作加速創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化，推動(dòng)精準(zhǔn)診療發(fā)展

近年來，我國藥品審評(píng)審批體系不斷優(yōu)化、高水平臨床研究中心與科研團(tuán)隊(duì)日益成熟，加速了創(chuàng)新療法從實(shí)驗(yàn)室走向臨床的進(jìn)程。本屆ASH大會(huì)上，中國專家聚焦未滿足的臨床需求開展高質(zhì)量臨床研究，有力推動(dòng)著精準(zhǔn)診療的發(fā)展，為全球患者帶來新的治療選擇。

在淋巴瘤領(lǐng)域，針對(duì)高危難治的患者，北京大學(xué)第三醫(yī)院景紅梅教授團(tuán)隊(duì)針對(duì)伴有TP53突變等高危因素的MCL患者，設(shè)計(jì)了創(chuàng)新的澤布替尼聯(lián)合奧妥珠單抗、泊馬度胺與維奈克拉的四藥聯(lián)合方案。景紅梅教授表示，高危MCL，尤其是伴有TP53異常的患者，是目前臨床治療的“硬骨頭”。我們設(shè)計(jì)的這一四藥聯(lián)合方案，旨在通過多靶點(diǎn)協(xié)同作用實(shí)現(xiàn)深度緩解。研究結(jié)果顯示，患者不僅獲得高緩解率，而且全部達(dá)到微小殘留病（MRD）陰性，該研究旨在追求深度緩解的同時(shí)，避免無限期治療帶來的累積毒性和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。這與當(dāng)前MCL治療中探索基于MRD指導(dǎo)的限時(shí)治療趨勢吻合。

此外，在骨髓瘤領(lǐng)域，針對(duì)傳統(tǒng)治療無效的難治性患者群體，中國研究者正致力于通過生物標(biāo)志物指導(dǎo)精準(zhǔn)治療，開發(fā)新型治療方案。首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽醫(yī)院陳文明教授團(tuán)隊(duì)參與研究，針對(duì)多線治療耐藥的、伴有t(11;14)遺傳異常的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者，探索了以BCL2抑制劑索托克拉為核心的精準(zhǔn)聯(lián)合方案，取得了86%的高緩解率。陳文明教授強(qiáng)調(diào)：這項(xiàng)研究直指臨床最棘手的耐藥人群。通過生物標(biāo)志物指導(dǎo)的精準(zhǔn)策略，我們?yōu)檫^去缺乏有效手段的患者開辟了新路，這深刻體現(xiàn)了轉(zhuǎn)化研究對(duì)驅(qū)動(dòng)診療進(jìn)步的核心價(jià)值。

這一系列臨床研究的突破，體現(xiàn)了產(chǎn)學(xué)研醫(yī)的深度融合與協(xié)同發(fā)展。創(chuàng)新企業(yè)與臨床研究中心通過緊密合作，逐步打通了從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化通道，讓真實(shí)世界的臨床需求激發(fā)著探索型研究、1期研究等早期研究開展，加速創(chuàng)新成果的產(chǎn)出與轉(zhuǎn)化，使更多原研藥物能更快惠及患者。

未來，隨著中國血液學(xué)研究的不斷深入和創(chuàng)新能力的持續(xù)增強(qiáng)，中國學(xué)者在國際學(xué)術(shù)舞臺(tái)上的聲音將更加響亮，為全球血液腫瘤診療事業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)更多“中國智慧”和“中國方案”。

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