首頁資訊洛美他派——目前全球唯一口服MTP抑制劑在華獲批，用時不到六個月

洛美他派——目前全球唯一口服MTP抑制劑在華獲批，用時不到六個月

來源：泰然健康網(wǎng) 時間：2026年02月02日 10:11

【2026 年 1 月 30 日，中國上?！框U驥迎春，萬象啟新，凱西中國宣布，其全球唯一微粒體甘油三酯轉移蛋白（MTP）口服抑制劑——甲磺酸洛美他派膠囊獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，可與低脂飲食和其他降脂藥物（伴或不伴有低密度脂蛋白血漿分離置換）合用，用于治療成人純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）。洛美他派是納入國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的第一批「臨床急需境外新藥名單」的品種，并被納入「優(yōu)先審評」通道，從受理到獲批不到六個月，充分彰顯了「中國速度」和對 HoFH 患者的關愛，讓他們可以盡早用上全球創(chuàng)新藥。

純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是一種嚴重危及生命的罕見遺傳性代謝性疾病，在中國估計患病人數(shù)為 5,000 人。HoFH 患者大多從小皮膚上就有「黃色瘤」，這是因為他們天生清理「壞」膽固醇——低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的通道就不通暢，導致自出生起血液中的 LDL-C 水平便顯著升高，最高可達正常人的 10 倍。這意味著他們出生伊始心血管上仿佛綁著一個無聲倒計時的「定時炸彈」，在20 歲前就有可能遭遇死亡，心血管相關死亡占 85.7%。他們生來就帶著一條極速下滑的生存曲線。

由于 LDL-C 的「清理通道」天生就缺失或存在缺陷，即便聯(lián)用多種降脂藥物，仍有約 95% 的 HoFH 患者無法將 LDL-C 降到安全范圍，約四成以上患者仍患有主動脈瓣上狹窄，明顯增加了其過早死亡風險。洛美他派的獲批，將有望為中國 HoFH 患者低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）治療達標、降低主要不良心血管事件（MACE）發(fā)生風險和改善生存預后帶來新希望。

從「事后清理」到「源頭減少」——一條不依賴「清理通路」的全新治療路徑

洛美他派是納入國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的第一批「臨床急需境外新藥名單」的品種，列為臨床急需的原因是：「……由于該類患者基線血脂水平特別高，現(xiàn)有的降脂療法無法滿足本適應癥患者的降脂需求，故目前對于本適應癥尚無有效治療手段。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應癥有效性明確。」關鍵 III 期臨床試驗及多項真實世界研究證實，在常規(guī)降脂治療基礎上聯(lián)合洛美他派治療，可使 HoFH 患者的 LDL-C 水平進一步降低 40%~60%，超過 50% 的患者能夠實現(xiàn) LDL-C 水平<100 mg/dL (2.6mmol/L)；并有助于使 HoFH 患者的主要心血管事件（MACE）風險降低＞65%，預期壽命延長＞11 年。

洛美他派的不同之處在于其并非清除血管內(nèi)過多的「壞膽固醇」，而是從肝臟與腸道的「源頭」減少「壞膽固醇」的生成，為常規(guī)降脂療法反應不佳的 HoFH 患者開辟一條全新的治療路徑。洛美他派每日一次口服給藥，也為長期管理提供了便利。截至 2024 年 7 月 31 日，全球已有累計超過 2,200 例患者接受過洛美他派治療。

不僅是「中國速度」的新藥，更是一份「與中國 HoFH 患者同行」的長期承諾

從受理到獲批的「中國速度」，映照出對 HoFH 患者生命期盼的誠意回應與迅疾擔當。這不僅僅是一粒藥，更是一份鄭重承諾：中國 HoFH 患者從未被遺忘，治療的空白正在被填補。

凱西中國總裁兼總經(jīng)理鄧浩青女士表示：「每一個罕見病患者的背后，都是一個需要被看見、被支持的家庭。得益于國家藥監(jiān)局的高效審批與大力支持，洛美他派能在中國迅速獲批，為 HoFH 患者帶來了突破性治療選擇。這既承載著全球智慧，更寄托著中國 HoFH 患者的深切期盼。國家對創(chuàng)新藥審批的積極支持態(tài)度，也極大鼓舞了我們加速引入更多全球領先的治療方案，服務更多中國罕見病患者，改變他們的生命軌跡?！?/p>

洛美他派的獲批是凱西中國深耕罕見病領域的重要里程碑之一。未來，凱西中國將持續(xù)與衛(wèi)生、醫(yī)保、慈善、及社會各界力量攜手，繼續(xù)傾聽患者聲音，共建共創(chuàng)貫穿罕見病患者診斷、治療、管理與保障的全生命周期解決方案，讓每一項科學突破，皆能化作照亮患者生命的切實希望之光。

來源：億歐網(wǎng)

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